儿童白血病总体发病率约为3~5人/10万。有国内资料显示，我国5岁以下儿童白血病发病率为11.81/10万，5~10岁儿童发病率为4.61/10万，10~15岁的发病率为4.50/10万，15~20岁的发病率为4.75/10万。
其中，儿童急性髓系白血病的发生率仅次于儿童急性淋巴细胞白血病，占儿童急性白血病的20左右。其中急性早幼粒细胞白血病占儿童急性髓系白血病的10左右。根据细胞形态学，急性髓系白血病可以按照FAB分型标准分为M0、M1~M7型。
需要特别指出的是，儿童急性髓系白血病包含了约10的急性早幼粒细胞白血病。急性早幼粒细胞白血病依据FAB分型属于急性髓系白血病M3型，有特征性的第15号和第17号染色体易位t ，可以检出这种染色体易位导致的PML -RARα融合基因阳性。
嵌合抗原受体T细胞等新兴免疫疗法已经推进了急性淋巴细胞白血病的治疗。相反，急性髓系白血病不能在保留良性造血的同时通过单一系特异性靶向实现长期控制。
除此之外，AML的异质性需要联合靶向，在成人AML中发现了几个合适的免疫靶点。但是，儿童和老年患者的临床和生物学特征是不同的。在该研究中，研究人员分析了36例儿童AML患者和13例年龄匹配的健康儿童的骨髓样本，对分选的CD45dim和CD34+CD38-CD45dim BM亚群细胞进行全RNA测序，并采用流式细胞术检测潜在的靶抗原的表达。
图注：儿童AML过表达免疫靶点CD33和CLEC12A在主成分分析中可将健康的髓系BM前体细胞与儿童AML患者的区分开来。通过RNA测序，与健康的M前体细胞相比，免疫靶点IL3RA在儿童AML细胞中没有像在成人AML细胞表达。
CD33和CLEC12A是RNA水平上调最多的免疫靶点，也是流式细胞术检测中AML细胞表面表达最高的靶点。图注：FLT3在KMT2A突变型婴儿AML中过表达通过RNA测序分离出来的KMT2A突变型婴儿AML簇过表达FLT3，因此，联合靶向CD33/FLT3是该亚群个体的另一种特异性选择。
在CD34+CD38-CD45RA-CD90+造血干细胞中，CLEC12A和CD33/CLEC12A双阳性表达缺失，且均局限于健康造血组织中表达，而CD33和FLT3在HSC上表达。基于以上内容，我们发现儿童AML的免疫靶点的表达不同于成人AML已知的表达谱。CLEC12A/CD33是儿童AML的优先通用组合免疫靶点，而CD33/FLT3是KMT2A突变型婴儿AML的特异性免疫靶点。参考资料 王宁，冯雅靖，宝华，方利文丛舒，李镒冲，殷鹏，周脉耕，王临虹.1990年与2013年中国人群白血病疾病负担分析.中华流行病学杂志.2016.37: 783-787. 中华医学会儿科学分会血液学组，《中华儿科杂志》编辑委员会.儿童急性髓细胞白血病诊疗建议.中华儿科杂志. 2006.44: 877-878. . 刘兰波，汤静燕.儿童急性髓系白血病治疗相关进展.临床儿科杂志.2012. 33: 487-491. Childhood Acute Myeloid Leukemia/Other Myeloid Malignancies Treatment .中华人 民共和国国家卫生健康委员会.儿童急性早幼粒细胞白血病诊疗规范 .http://ww.nhc.gov.cn/ewebeditor/uploadfile/2018/10/20181016180416637.doc中华医学会. 儿童急性早幼粒细胞白血病临床路径。
https://www.cma.org.cn/attachment/201765/1496631243573.rar Arber DA Orazi A Hasserjian R et al. The 2016 revision to the World Health Organization classification of myeloid neoplasms and acute leukemia. Blood. 2016.127: 2391-2405.*。
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